Avec la maladie de Charcot, l'espérance de vie ne dépasse guère quelques années. De nouveaux traitements pourraient offrir d'inestimables mois de vie en plus. Mais leur autorisation tarde en Europe.
Cet entrepreneur, fondateur de la start-up financière October, dépense 3.000 euros chaque mois pour acheter des molécules et réaliser sa propre préparation médicamenteuse, face à l'absence quasi totale de traitements innovants autorisés en France.
La maladie de Charcot est à ce stade incurable. Elle se traduit par une paralysie progressive des muscles qui rend peu à peu impossible de marcher, se nourrir, respirer ou parler, créant un état d'enfermement du malade dont le cerveau et les capacités intellectuelles restent, eux, intacts.
Une fois le diagnostic posé, l'espérance de vie n'excède pas trois à cinq ans. Mais certains traitements peuvent donner quelques mois de vie en plus.
En France, c'est le cas du Riluzole, médicament aux effets modestes autorisé depuis les années 1990 et capable de prolonger la vie des malades d'environ trois mois. Mais à part celui-ci, aucun nouveau traitement n'a été approuvé depuis plus de vingt ans en Europe.
Aux Etats-Unis et au Canada, un nouveau traitement, l'AMX0035 a été approuvé récemment.
"Pas assez vite"
Reste que l'intérêt de la molécule reste incertain. Les autorités sanitaires américaines ont choisi de l'approuver sur la seule base d'un essai clinique sur un nombre limité de patients, a priori trop réduit pour avoir des certitudes.
Son producteur, l'américain Amylyx, a engagé des essais plus larges et attend d'en savoir plus pour demander une autorisation en Europe. Mais pour nombre de patients, il sera trop tard puisqu'il faut environ deux ans pour réaliser des études.
Sur les quelque 8.000 malades français, certains font le choix, comme Olivier Goy, de se fournir à l'étranger en molécules pour fabriquer leurs propres médicaments. Avec des risques sanitaires, des problèmes de marché noir ou de prix exorbitants.
Pour d'autres patients, l'unique façon d'accéder à des traitements innovants est d'intégrer un essai clinique. Mais il faut remplir des critères très sélectifs et courir le risque de recevoir pendant des semaines un simple placebo.
Des conditions jugées inacceptables par patients et familles, là encore au regard de la vitesse d'évolution de la maladie.
Quel degré de risque ?
Les associations de patients réclament, entre autres, des critères moins sélectifs d'accès aux essais et un assouplissement des règles d'accès précoce aux nouveaux médicaments.
